Νέο ερευνητικό πρόγραμμα του Κέντρου Αριστείας biobank.cy του Πανεπιστημίου Κύπρου στοχεύει στην ανάπτυξη νέων θεραπευτικών προσεγγίσεων για τη σπάνια κληρονομική νεφρική νόσο ADTKD-MUC1, αξιοποιώντας κύτταρα από ούρα ασθενών για τη δημιουργία εξατομικευμένων εργαστηριακών μοντέλων της νόσου, όπως ανακοινώθηκε την Πέμπτη.
Σύμφωνα με ανακοίνωση του Πανεπιστημίου Κύπρου, το πρόγραμμα «URKIDNEY» (Urine-Retrieved KIDney organoids for Novel and Enhanced Yield) θα χρηματοδοτηθεί από το Ίδρυμα Έρευνας και Καινοτομίας, στο πλαίσιο του προγράμματος «Ορίζοντας Ευρώπη – 2η Ευκαιρία – MSCA».
Όπως αναφέρεται, η αυτοσωμική επικρατής διασωληναριακή νεφρική νόσος - MUC1 προκαλείται από γενετική αλλοίωση που επηρεάζει την πρωτεΐνη MUC1, η οποία φυσιολογικά προστατεύει τα κύτταρα των νεφρών. Στους ασθενείς η πρωτεΐνη αυτή συσσωρεύεται λανθασμένα στο εσωτερικό των κυττάρων, προκαλώντας προοδευτική βλάβη που συχνά οδηγεί σε τελικό στάδιο νεφρικής ανεπάρκειας.
Προστίθεται ότι οι ακριβείς μηχανισμοί της νόσου παραμένουν μέχρι σήμερα ασαφείς, ενώ οι διαθέσιμες παρεμβάσεις περιορίζονται στην καθυστέρηση της εξέλιξής της. Σημειώνεται, ακόμη, ότι η σπανιότητα της πάθησης και η έλλειψη κατάλληλων μοντέλων μελέτης δυσχεραίνουν την ανάπτυξη νέων θεραπειών.
Η νέα μελέτη, συνεχίζει η ανακοίνωση, θα βασιστεί στο ερευνητικό έργο που διεξάγεται τα τελευταία χρόνια στο Κέντρο Αριστείας biobank.cy, το οποίο χαρακτηρίζεται ως διεθνές σημείο αναφοράς για τις κληρονομικές νεφροπάθειες.
Στο πλαίσιο του έργου, οι ερευνητές θα αναπτύξουν εργαστηριακό μοντέλο της νόσου, χρησιμοποιώντας κύτταρα που θα συλλέγονται με μη επεμβατικό τρόπο από ούρα ασθενών. Τα κύτταρα αυτά θα καλλιεργηθούν ώστε να σχηματίσουν οργανοειδή, δηλαδή μικροσκοπικές δομές που προσομοιάζουν τον ανθρώπινο νεφρό.
Μέσω τρισδιάστατων καλλιεργειών, τα οργανοειδή θα αναπτύσσουν σωληνάρια και επιθηλιακούς φραγμούς που μιμούνται τη φυσιολογική λειτουργία του νεφρού, γεφυρώνοντας, όπως αναφέρεται, το κενό ανάμεσα στις κλασικές κυτταροκαλλιέργειες και τον ανθρώπινο οργανισμό. Παράλληλα, επιδιώκεται η δημιουργία προσωποποιημένων μοντέλων, ώστε να υποστηρίζεται η επιλογή της καταλληλότερης θεραπείας για κάθε ασθενή.
Αφού δημιουργηθεί το μοντέλο της νόσου, θα ακολουθήσει εκτεταμένος έλεγχος ήδη εγκεκριμένων φαρμάκων, με στόχο τον εντοπισμό ουσιών που μπορούν να μειώσουν τη συσσώρευση της πρωτεΐνης MUC1 και να αποκαταστήσουν τη φυσιολογική λειτουργία των κυττάρων του σωληναρίου και, κατ’ επέκταση, του νεφρού.
Η διαδικασία αυτή θα συνδυάζει εργαστηριακή έρευνα και βιοπληροφορική ανάλυση, ώστε να εντοπιστούν οι βιολογικές διεργασίες που διαταράσσονται στη νόσο. Σύμφωνα με την ανακοίνωση, τα ευρήματα ενδέχεται να οδηγήσουν σε νέους θεραπευτικούς στόχους όχι μόνο για την ADTKD-MUC1, αλλά και για άλλες νεφρικές παθήσεις.
Σε δηλώσεις που παρατίθενται στην ανακοίνωση, ο Ειδικός Επιστήμονας στο Κέντρο Αριστείας biobank.cy, Δρ Αλέξανδρος Εγγλεζάκης, αναφέρει ότι «η έρευνα αυτή μας δίνει για πρώτη φορά τη δυνατότητα να μελετήσουμε τη νόσο ADTKD-MUC1 χρησιμοποιώντας κύτταρα των ίδιων των ασθενών».
Προσθέτει ότι στόχος είναι «να κατανοήσουμε σε βάθος τους μηχανισμούς αυτής της σπάνιας νεφρικής νόσου και να εντοπίσουμε υφιστάμενα φάρμακα που θα μπορούσαν, στο μέλλον, να προσφέρουν πραγματικές θεραπευτικές επιλογές στους ασθενείς».
Καταληκτικά, σημειώνεται ότι πέρα από τη συμβολή της στην κατανόηση της συγκεκριμένης σπάνιας νόσου, η μελέτη στοχεύει και στη δημιουργία ενός ισχυρού πλαισίου για την ανάπτυξη της ιατρικής ακριβείας στην Κύπρο, καθώς η γνώση που θα παραχθεί μπορεί να υποστηρίξει μελλοντικά ερευνητικά έργα και να ενισχύσει εγχώριες και διεθνείς συνεργασίες.
Πηγή: ΚΥΠΕ
New Research Program Targets Rare Kidney Disease
A new research program, named “URKIDNEY,” funded by the Research and Innovation Foundation and implemented by the Centre of Excellence biobank.cy at the University of Cyprus, aims to develop new therapeutic approaches for ADTKD-MUC1, a rare hereditary kidney disease. The disease is caused by a genetic alteration in the MUC1 protein, leading to protein accumulation in kidney cells and progressive kidney damage. The program will utilize cells from patient urine to create organoids, microscopic structures that mimic the human kidney, allowing for the study of the disease in a more realistic environment. This approach bridges the gap between traditional cell cultures and the human organism, offering the possibility of creating personalized disease models. Researchers will evaluate the effectiveness of already approved drugs in reducing MUC1 protein accumulation and restoring normal kidney cell function. The process will combine laboratory research and bioinformatics analysis to identify the biological processes disrupted in the disease. According to researchers, the study's findings may lead to new therapeutic targets not only for ADTKD-MUC1 but also for other kidney diseases. The Centre of Excellence biobank.cy has already established itself as an international reference point for research into hereditary kidney diseases, and the new program is expected to contribute significantly to understanding and addressing these rare and serious conditions.
