Καινοτόμες θεραπείες στις αιματολογικές κακοήθειες της παιδικής ηλικίας

Πώς λειτουργούν και γιατί αλλάζουν τη ζωή των παιδιών
Ο καρκίνος στα παιδιά και τους εφήβους αποτελεί μια από τις μεγαλύτερες προκλήσεις της ιατρικής. Αν και σπάνιος, παραμένει η δεύτερη αιτία θανάτου στις ηλικίες 1–14 ετών, μετά τα ατυχήματα. Τα τελευταία τριάντα χρόνια, όμως, η εικόνα έχει αλλάξει ριζικά: από ποσοστά επιβίωσης γύρω στο 50% τη δεκαετία του ’70, σήμερα πάνω από 80% των παιδιών καταφέρνουν να θεραπευτούν.
Σύμφωνα με τα επιδημιολογικά δεδομένα, περίπου το 30% των κακοηθειών της παιδικής ηλικίας είναι λευχαιμίες, με την οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) να αποτελεί τη συχνότερη μορφή. Τα λεμφώματα (Hodgkin και μη Hodgkin) αντιπροσωπεύουν περίπου το 10–15% των παιδικών καρκίνων, αποτελώντας επίσης συχνές αιματολογικές κακοήθειες.
Πίσω από αυτή την εντυπωσιακή πρόοδο βρίσκονται όχι μόνο οι βελτιώσεις στη χημειοθεραπεία, αλλά κυρίως οι καινοτόμες θεραπείες που έχουν αλλάξει τα δεδομένα: στοχευμένα φάρμακα, ανοσοθεραπείες, γενετικά τροποποιημένα κύτταρα και νέες τεχνολογίες, που υπόσχονται πιο ακριβή, πιο αποτελεσματική και λιγότερο τοξική αντιμετώπιση.
Στοχευμένες θεραπείες – Φάρμακα με ακρίβεια μοριακού στόχου
Πρόκειται για θεραπείες που σχεδιάζονται ειδικά ώστε να παρεμβαίνουν σε καθορισμένα μόρια ή μονοπάτια σηματοδότησης, τα οποία είναι υπεύθυνα για την ανάπτυξη και επιβίωση των καρκινικών κυττάρων. Σε αντίθεση με την κλασική χημειοθεραπεία, η οποία δρα μη εκλεκτικά επηρεάζοντας τόσο υγιή όσο και καρκινικά κύτταρα, οι στοχευμένες θεραπείες επικεντρώνονται σχεδόν αποκλειστικά στον όγκο, προσφέροντας μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα και μειωμένες ανεπιθύμητες παρενέργειες.
Ανοσοθεραπεία – Όταν το σώμα εκπαιδεύεται να πολεμά τον καρκίνο
Η ανοσοθεραπεία αξιοποιεί και ενισχύει το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού, ώστε να αναγνωρίζει και να καταπολεμά τα καρκινικά κύτταρα. Καθώς ο καρκίνος συχνά «καμουφλάρει» τα κύτταρά του για να αποφύγει την ανίχνευση, η ανοσοθεραπεία λειτουργεί σαν «εκπαίδευση» ή «καθοδήγηση» του ανοσοποιητικού στρατού, ώστε να
εντοπίζει και να στοχεύει με ακρίβεια τον όγκο. Οι ανοσοθεραπείες αξιοποιούν το φυσικό αμυντικό σύστημα του οργανισμού, τον πιο αποτελεσματικό και εξειδικευμένο μηχανισμό που διαθέτουμε, στρέφοντάς το εναντίον των καρκινικών κυττάρων. Αυτό συχνά επιτρέπει υψηλή αποτελεσματικότητα με μικρότερη τοξικότητα σε σχέση με τις κλασικές θεραπείες, όπως η χημειοθεραπεία.
CAR-T κύτταρα – Εξατομικευμένη ανοσοθεραπεία με γενετική τροποποίηση
Αποτελεί μία από τις πιο επαναστατικές εξελίξεις της σύγχρονης ογκολογίας. Βασίζεται στη χρήση των ίδιων των Τ-λεμφοκυττάρων του ασθενούς, τα οποία απομονώνονται και στη συνέχεια «αναπρογραμματίζονται» στο εργαστήριο, ώστε να αποκτήσουν τη δυνατότητα να αναγνωρίζουν και να στοχεύουν τα καρκινικά κύτταρα με υψηλή ακρίβεια. Η θεραπεία αυτή έχει επιδείξει εντυπωσιακά αποτελέσματα, επιτυγχάνοντας ύφεση της νόσου σε ποσοστό που φτάνει έως και το 80% των παιδιών με ανθεκτική ή υποτροπιάζουσα λευχαιμία , περιπτώσεις στις οποίες είχαν αποτύχει όλες οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές. Πρόκειται, επομένως, για μια καινοτόμο και σωτήρια προσέγγιση, που ανοίγει
νέους δρόμους στη μάχη κατά του καρκίνου.
Ο αντίκτυπος στις ζωές των παιδιών
Οι καινοτόμες αυτές θεραπευτικές προσεγγίσεις σαφώς δεν είναι απαλλαγμένες από παρενέργειες. Η στοχευμένη δράση τους μπορεί να συνοδεύεται από φαινόμενα όπως δερματικές αντιδράσεις, διαταραχές του ήπατος, καρδιολογικές επιπλοκές ή καταστολή του αιμοποιητικού συστήματος. Στην ανοσοθεραπεία, για παράδειγμα, η υπερενεργοποίηση του ανοσοποιητικού ενδέχεται να προκαλέσει φλεγμονές σε ζωτικά όργανα (πνεύμονες, έντερο, δέρμα). Αντίστοιχα, τα CAR-T κύτταρα, παρά την εντυπωσιακή αποτελεσματικότητά τους, μπορεί να οδηγήσουν σε σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών ή σε νευρολογικές εκδηλώσεις, που απαιτούν εξειδικευμένη υποστήριξη.
Παρόλα αυτά, με την κατάλληλη παρακολούθηση και έγκαιρη διαχείριση, οι παρενέργειες αυτές μπορούν να ελεγχθούν, επιτρέποντας στους ασθενείς να επωφεληθούν από τα πλεονεκτήματα των θεραπειών αυτών, τα οποία είναι σίγουρα καθοριστικά για τη βελτίωση της πρόγνωσης και της ποιότητας ζωής των ασθενών.
Οι νέες θεραπείες εκτός από την ίαση στοχεύουν στην:
1. Μείωση της τοξικότητας ώστε οι μικροί ασθενείς να μεγαλώσουν χωρίς ισόβιες παρενέργειες.
2. Βελτίωση της αποτελεσματικότητας σε ανθεκτικές μορφές καρκίνου.
3. Καλύτερη ποιότητα ζωής, με περισσότερες στιγμές παιδικότητας μέσα στην καθημερινότητα.
Η Παιδογκολογική/Παιδοαιματολογική Κλινική του Νοσοκομείου Αρχιεπίσκοπος Μακάριος ΙΙΙ, του Οργανισμού Κρατικών Υπηρεσιών Υγείας (ΟΚΥπΥ) είναι η μοναδική κλινική στη χώρα μας που προσφέρει εξειδικευμένη φροντίδα σε παιδιά και εφήβους ηλικίας μέχρι 18 ετών με αιματολογικές και ογκολογικές παθήσεις. Περισσότερες πληροφορίες για την Κλινική στον σύνδεσμο που ακολουθεί: https://www.shso.org.cy/clinic/paidogkologiki/